Vedci vyvinuli gél, ktorý hojí otvorené rany – aj keď sú staré desiatky rokov
Rôzne / / April 05, 2023
Ľuďom so syndrómom motýľa uľahčí život.
Americkí vedci úspešne dokončené klinické skúšky génovej terapie na liečbu otvorených rán. Bol testovaný na 28 ľuďoch s dedičnou dystrofickou epidermolysis bullosa (DBE). ochorenie, pri ktorom je ľudská koža taká zraniteľná, že môže prasknúť a odlúpnuť sa dokonca aj z drobné poranenia. Hovorí sa mu aj motýlí syndróm. Neexistujú žiadne schválené spôsoby liečby, pacienti si môžu robiť len obväzy a užívať lieky proti bolesti.
DBE je spôsobená mutáciou v géne COL7A1, ktorý kóduje kolagén, ktorý je zodpovedný za držanie vrstiev kože pohromade. Výsledkom je, že vrstvy sú zle spojené a trenie ich ľahko uvoľní - čo spôsobuje rany. Vedci vyvinuli gél, v ktorom sú pracovné kópie génu COL7A1 vložené do vektora vírusu herpes simplex typu 1. Je upravený tak, aby sa nemohol šíriť do iných častí tela a obchádza imunitný systém, čím dodáva COL7A1 priamo do poškodeného tkaniva.
Počas dvojito slepý experiment Koža účastníkov bola týždenne ošetrovaná gélom. Po 3 mesiacoch mali tí, ktorí dostali skutočný gél a nie figurínu, uzavretých 71 % rán (oproti 20 % tých, ktorí dostali placebo). 22-ročný Vincenzo Mascoli, účastník experimentu, povedal, že po 4 mesiacoch používania gélu sa mu začala uzatvárať veľká rana na chrbte, ktorú mal celý život. Po ďalších 2 mesiacoch sa to úplne uzavrelo a bolesť sa výrazne znížila.
Jedinou nevýhodou takejto génovej terapie je, že účinok nie je trvalý. U mnohých pacientov, ktorých staré rany sa zavreli, sa po niekoľkých mesiacoch znovu otvorili: po šiestich mesiacoch zostalo uzavretých 67 % zahojených rán. Pri opakovanom použití gélu však neboli zaznamenané žiadne vedľajšie účinky, takže v prípade potreby je možné kurz zopakovať.
Americká farmakologická spoločnosť Krystal Biotech už rokuje s regulátormi, aby získala povolenie na uvedenie takéhoto gélu na trh. Rozhodnutie by malo padnúť začiatkom roka 2023.
Vo svojej súčasnej forme môže gél pomôcť len existujúcim ranám: nedokáže zjazviť staré uzavreté rany ani preniknúť do kože, aby sa ochránil pred budúcimi ranami. Hoci je DBE zriedkavé ochorenie, je to len začiatok aplikácie novej technológie. V budúcnosti plánujú vedci vyvinúť možnosti vhodné na liečbu iných kožných ochorení.
Prečítajte si tiež🧐
- Ako pochopiť, že imunitný systém je skutočne slabý a čo s tým robiť
- Vedci vysvetlili, prečo ľudia necítia ani po COVID-19
- Vedci zistili, koľko kávy musíte ráno vypiť, aby sa zlepšila funkcia mozgu